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干细胞疗法正在推进,但澳大利亚患者会被抛弃吗?

<p>过去十年干细胞科学的发现终于开始进入临床目前临床试验正在评估从眼病到艾滋病的干细胞疗法这些试验正在美国,欧洲,加拿大,日本和其他地方进行</p><p>澳大利亚落后于我们在基础研究方面仍然具有相当的竞争力,我们很难将我们的发现转化为新疗法这种担忧在今天发布的澳大利亚科学院报告中得到了体现,称为干细胞革命:澳大利亚的教训和必要条件包含了该领域年轻研究领导者关于澳大利亚科学政策如何帮助快速跟踪干细胞研究的一系列建议</p><p>研究人员经常被患者或其亲属询问干细胞治疗何时适用于某些疾病十年前,答案可能是没有新的治疗方法,但我们正在努力发展今天,我们不得不回答针对特定病症的细胞疗法的临床试验正在进行,但澳大利亚没有这样做我们有义务确保澳大利亚患者,他们的家人,护理人员和医生不会落后于干细胞革命1998年首次发现人类胚胎干细胞,它可以成为身体任何组织中的细胞</p><p>今天,胚胎干细胞治疗试验正在进行黄斑变性(一种常见的失明形式),脊髓损伤,青少年糖尿病和心力衰竭</p><p>然后是日本科学家Shinya Yamanaka发现的诱导多能干(iPS)细胞,它为他赢得了2012年诺贝尔奖iPS细胞是由成人组织制成的,具有许多胚胎干细胞的特性</p><p>它们可以由皮肤制成或任何人的血细胞在Yamanaka的发现之后,日本的细胞疗法监管框架被修改为快速跟踪这些新干细胞的产品诊所因此,使用诱导iPS细胞的治疗,使干细胞移植与患者密切组织匹配以防止移植物排斥,目前正在那里进行临床试验,仅在发现后十年更多试验将很快开始例如,多年来对中脑多巴胺能神经元的研究,即帕金森病中丢失的细胞,为即将进行的干细胞替代这些丢失神经元的试验铺平了道路</p><p>还有大量正在进行的人体试验正在使用从骨中提取的间充质干细胞骨髓,脂肪或其他组织能够调节免疫系统和炎症反应,这些干细胞具有治疗关节炎,自身免疫性疾病,骨髓移植患者移植物抗宿主病以及其他一些疾病的潜在能力</p><p>对于罕见的遗传性大脑疾病,胎儿或成人脑组织也正在接受人体检测包括脊髓损伤在内的更常见的病症这些早期试验不太可能为这些病症中的任何一种产生治愈方法确实可以提出与他们回答的问题一样多的问题但是这些试验正在向前发展是至关重要的,因为我们吸取了教训从他们那里将指导我们设计下一代细胞疗法今天,精确的干细胞基因修饰可以提供永久纠正严重遗传疾病的细胞疗法多年来,基因疗法的进步几乎完全被周围的安全问题所阻止用于将遗传改变引入患者细胞的相对粗糙的技术但是技术进步使得能够精确校正细胞内的遗传缺陷这避免了可能导致癌症和其他严重毒性的脱靶修饰现在使用联合基因和细胞疗法的新疗法正在进行试验加州注册研究所促进医学列出了大约十项新的人类研究,包括艾滋病,血液病和癌症</p><p>然后有第三代干细胞研究,虽然可能对公众不太明显,但其影响远远超出细胞治疗这是一种衍生能力患有遗传易感性疾病的患者的多能干细胞,或通过基因编辑将疾病突变引入干细胞 然后我们可以使用这些疾病特异性干细胞系来产生特定疾病中受影响的细胞类型,以研究它们在实验室中出现的问题</p><p>例如,我们可以研究导致癫痫的基因如何影响人类神经的电特性</p><p>细胞一旦我们开发了这些细胞培养模型,我们就可以用它们来筛选候选药物,以纠正受影响细胞的缺陷</p><p>这项技术将使我们能够减少对动物模型的依赖,而动物模型并不总能复制人类疾病,并会减少对活人类受试者进行药物检测的风险这些进展有可能加速新药的发现,迅速消除可能在临床上引起毒性的候选药物,并节省数百万药物开发费用以确保澳大利亚患者及时获得针对难治性疾病的新干细胞疗法,我们必须保持我们在基础干细胞研究方面的卓越表现但我们还需要开发新的和更好的机制,以支持学术界,私营部门和慈善家之间的合作,

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